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Caserta, due bimbi piccoli riacquistano la vista grazie alla terapia genica

Evento unico, fino ad ora, in Italia: due bimbi piccoli, di 8 e 9 anni, hanno riacquistato la vista grazie all’utilizzo della terapia genica. È accaduto nella Clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli”, grazie alla collaborazione tra l’ateneo e Novartis, che ha scelto l’università per cominciare a trattare il farmaco.
A cura di Valerio Papadia
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Immagine di repertorio
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Un intervento, anzi due, unici nel loro genere: due bimbi piccoli, di otto e nove anni, hanno riacquistato la vista grazie all'utilizzo della terapia genica. Si tratta dei primi due casi in Italia. I piccoli pazienti, affetti dalla nascita da una forma particolare di distrofia retinica, che li rendeva ipovedenti, sono riusciti a recuperare la vista grazie all'innovativo trattamento con terapia genica denominato "Luxturna" (Voretigene neparvovec). La terapia è stata messa in pratica nella Clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli", grazie alla collaborazione tra l'ateneo e Novartis, che ha scelto proprio l'università partenopea per cominciare a trattare il farmaco.

La malattia in questione è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65: la terapia genica utilizzata all'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli fornisce una copia funzionante di questo gene in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva, come è accaduto nel caso dei due piccoli pazienti, che sono riusciti a recuperare una ottima funzionalità della vista.

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